遺伝子治療とは
ウイルスベクターを
知る
「ウイルス」と
「ウイルスベクター」の
違いは？
ウイルスベクターの原型である野生のままのウイルスは、一般的に病原性を持つ場合が多いため、病原性に関連する遺伝子が取り除かれたものを使っています。また、ウイルスが増殖するための遺伝子も取り除かれているので、周りの細胞に感染して増えていくことはありません。なお、一部のがん治療用ウイルスの場合は、がん細胞の中でだけ増殖するように工夫されているものもあります（制限増殖型）。
ウイルスとウイルスベクターの違い
ウイルスベクターは、ウイルスが細胞に
感染して
遺伝情報を送り込む能力を利用して、
治療用の遺伝子を目的の場所（標的細胞）に
送り込むように
特定のウイルスを設計したもの
アデノ随伴ウイルス
（AAV）ベクター
の特徴は？
アデノ随伴ウイルス（Adeno-associated virus：AAV）は、野生のままの状態で病原性のないウイルスです。似たような名前に「アデノウイルス」がありますが、AAVはアデノウイルスを培養するときに混入する小型のウイルスとして発見されたものです。
AAVベクターは、細胞分裂が起こりにくい細胞への遺伝子導入に適していて、これらの細胞では遺伝子発現が年単位にわたって長期間持続します。そのため用途が広く、遺伝性疾患を中心にAAVベクターを用いた遺伝子治療の開発が行われています。
AAVベクターを用いた
遺伝子治療
AAVベクターは、治療用の遺伝子と、それを包むタンパク質の殻でできています。
AAVベクターを用いた遺伝子治療では、1回の投与で目的の場所（標的細胞）に遺伝子を導入できます。導入した遺伝子をもとに、標的細胞の中で目的のタンパク質を作り出します。
AAVベクターはなぜ特定の
細胞を
標的にできるのか？
AAVベクターは、タンパク質の殻の部分に複数の型があり、どこの細胞に遺伝子を届けたいかによって最適な型を使い分けることができます。
型の中には、届け先がより明確なものや、より広範なものがあります。
AAVベクターによる細胞への運搬イメージ
AAVベクターの型ごとに異なる、届けやすい場所
文献1,２)より作成
AAVベクターを用いた遺伝子治療のしくみ
治療用の遺伝子が目的の場所（標的細胞）の核の中に入ることで、目的のタンパク質が作られます。
