遺伝子治療とは
「遺伝子治療」とは
遺伝子治療とは、治療用の正常な遺伝子を細胞に送り込み※、必要なタンパク質を作らせることによって病気を治そう、という治療法です。
遺伝子治療はもともと、遺伝子変異が原因で起こる病気（遺伝性疾患の一部）を根本的に治す方法として開発が試みられました（ 遺伝性疾患とは）。その後、医療技術が発展し、現在ではさまざまな病気への応用が模索されています。
そのため現在では、遺伝性疾患に限らず、治療用の遺伝子を患者さんの体内へ送り込んで行う治療の全般を、広く遺伝子治療と呼んでいます。 （遺伝子治療の種類）
※ゲノム編集による遺伝子治療の場合は、ゲノム編集ツールを導入する。
遺伝子をからだの中に
入れる方法は？
遺伝子治療ではまず、治療用の遺伝子を目的の場所（細胞）まで届け、そこで遺伝子を発現させる必要があります。
この運搬のことを「遺伝子導入」と呼びます。
遺伝子導入の方法には、治療用の遺伝子を直接患者さんの体内へ送り込む体内法（in vivo 遺伝子治療）と、細胞を介して遺伝子を組み入れる体外法（ex vivo 遺伝子治療）の2種類があります。
※ゲノム編集による遺伝子治療の場合は、ゲノム編集ツールを導入する。
また、ベクターを使わずに導入する方法もある。
ベクターとは？
遺伝子は、そのままの状態では、実際にはたらく細胞の中まで到達することはなかなか難しいため、一般には遺伝子を運ぶ運搬体に組み込んで投与します。
この運搬体のことを「ベクター」と呼びます。
ベクター（運搬体）は
何でできているのか？
ベクターにはさまざまな種類があり、大きくはウイルスベクターと非ウイルスベクターに分けられます。
ウイルスベクターは、ウイルスが細胞に感染するメカニズムを利用したもので、遺伝子導入できる能力を持つウイルスを安全に改変して、治療用の遺伝子を組み込んだものです。導入したい遺伝子を搭載しやすく、効率よく導入でき、導入した後の遺伝子発現の確率が比較的高いことから、よく使われています。（ ウイルスベクターを知る）
ウイルスベクターには、アデノ随伴ウイルス（AAV）、レトロウイルス、レンチウイルスに由来するものなどがあり、それぞれの特徴によって使い分けられています。体内法では主に が使われ、体外法では主に や が使われています。
非ウイルスベクターには、 や などがあります。